Проведена перша фаза випробувань препарату антисмислової терапії, призначеного для уповільнення розвитку спадкової форми бокового аміотрофічного склерозу (БАС, хвороба Лу-Герига). Доведено, що олигонуклеотид ISIS 333611безопасен для пацієнтів. У журналі Lancet Neurology опублікований звіт про випробування.
Це рідкісне, повільно прогресуюче дегенеративне захворювання центральної нервової системи на сьогодні невиліковно. При БАС уражаються рухові нейрони, а це призводить до паралічу і атрофії м'язів. Стан хворих намагаються полегшити за допомогою рілузола, однак цей препарат малоефективний.
Причиною захворювання у 10% пацієнтів стала спадковість, з них у 13% виявлені мутації гена SOD1.
Американські вчені пропонують для гальмування розвитку хвороби застосувати метод антисмислової терапії. Він заснований на зупинці синтезу білка SOD1 за допомогою введення спеціально розроблених коротких нуклеотидних послідовностей (антисмислової РНК, ас-РНК), комплементарних матричної РНК білка-мішені. Першим подібним препаратом, схваленим Управлінням по продуктах і ліках США (FDA) в січні нинішнього року стало речовина Kynamro для лікування гомозиготною сімейною гіперхолестеринемії.
Нові ліки ISIS 333611, створено співдружністю вчених з Washington University School of Medicine (Сент-Луїс) і Каліфорнійського університету (Сан-Дієго). Медикамент вводять безпосередньо в порожнину хребетного каналу. Препарат антисмислової терапії ISIS 333611 був випробуваний на живий моделі і довів свою ефективність.
Клінічні випробування безпеки антисмислового олигонуклеотида ISIS 333611 були проведені в Massachusetts General Hospital. Він був визнаний добре стерпним і безпечним.
У перспективі подібний метод можна застосовувати до лікування таких нейродегенеративних захворюваннях як хвороби Альцгеймера, Хантінгтона, Паркінсона.