Дослідники з Університету Аделаїди працюють над створенням спеціальних дорослих стволових клітин, що дають надію на лікування пацієнтів з синдромом Гурлера. Руйнівний генетичне захворювання відноситься до групи метаболічних патологій сполучної тканини, пов'язаних з порушенням обміну мукополісахаридів, викликаних недостатністю лізосомних ферментів обміну глікозаміногліканів. I тип мукомполісахарідоза зустрічається з частотою 1 на 100000 живонароджених. Пацієнти страждають важкими розумовими та фізичними порушеннями, часто помирають у ранньому підлітковому віці. Сьогодні практикують два методи лікування: пересадка кісткового мозку і замісна ферментна терапія. Обидва вони дорого коштують і не запобігають руйнуванню мозку і кісток.
Вчені змінили дорослі стовбурові клітини, щоб ті виробляли велику кількість відсутнього ферменту. Їх можна використовувати для заміни хворих клітин по всьому тілу. За словами Матільди Джексон, доктора зі Школи молекулярних і медико-біологічних наук університету, дослідникам вдалося створити «маленькі заводи з виробництва ферментів» шляхом з'єднання стовбурових клітин з вірусом. Модифіковані клітини, після введення в організм, мігрують в області пошкодження і запускають вироблення відсутнього ферменту.
Метод випробовується в лабораторних умовах. Вчені відзначають поліпшення роботи мозку після пересадки стовбурових клітин.